29 maja w Klin­ice Hema­tologii Uni­w­er­syte­tu Medy­cznego w Łodzi po raz pier­wszy przeprowad­zono innowa­cyjną ter­apię zrekom­bi­nowany­mi lim­fo­cy­ta­mi T (CAR‑T) u pac­jen­t­ki z opornym na lecze­nie chło­ni­akiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL).  Doty­chczas zas­tosowane u pac­jen­t­ki kole­jne lin­ie leczenia oparte na chemioter­apii nie były skuteczne i jedyną możli­woś­cią opanowa­nia choro­by była infuz­ja lim­fo­cytów CAR‑T. Skuteczność zas­tosowanej ter­apii będzie oce­ni­ana w najbliższych tygod­ni­ach.

Odd­zi­ał Hema­tologii i Trans­plan­tologii – Klini­ka Hema­tologii w Łodzi przeszedł surową cer­ty­fikację przeprowad­zoną przez fir­mę Novar­tis, upraw­ni­a­jącą do stosowa­nia ter­apii CAR‑T (ter­apia z uży­ciem gene­ty­cznie zmody­fikowanych lim­fo­cytów T) w lecze­niu pac­jen­tów cier­pią­cych na nawro­towy lub oporny na kon­wencjon­alne metody leczenia chło­ni­ak DLBCL oraz młodych pac­jen­tów z oporną/nawrotową ostrą białaczką lim­foblasty­czną.

Ter­apia CAR‑T stanowi przełom w dziedzinie hema­tologii na skalę świa­tową. Jeszcze kil­ka lat temu była niedostęp­na dla pol­s­kich pac­jen­tów, między inny­mi ze wzglę­du na wysok­ie kosz­ty (pon­ad 1 mln PLN za jed­ną infuzję). Od niedaw­na jed­nak ter­apia ta jest refun­dowana w ramach pro­gra­mu lekowego Nar­o­dowego Fun­duszu Zdrowia (NFZ).

Przy­go­towa­nia do wdroże­nia ter­apii w Klin­ice trwały dwa lata. W tym okre­sie przeprowad­zono rozbu­dowę sys­te­mu zapewnienia jakoś­ci, odby­to szkole­nia i uzyskano niezbędne zez­wole­nia od Poltrans­plan­tu oraz Kra­jowego Cen­trum Bankowa­nia Tkanek i Komórek. Dodatkowo, utwor­zono Zakład Inżynierii Gene­ty­cznej i doko­nano zakupu niezbęd­nego sprzę­tu medy­cznego do Pra­cowni Afer­ez i Ter­apii Komórkowych oraz Banku Komórek Krwiotwór­czych. Klini­ka Hema­tologii Uni­w­er­syte­tu Medy­cznego w Łodzi jest szóstym ośrod­kiem w Polsce, który ofer­u­je tę ter­apię dorosłym pac­jen­tom.

- Wprowadze­nie ter­apii CAR‑T otwiera nowe możli­woś­ci roz­wo­ju Klini­ki Hema­tologii Uni­w­er­syte­tu Medy­cznego w Łodzi i w przyszłoś­ci umożli­wi pac­jen­tom dostęp do kole­jnych, innowa­cyjnych ter­apii gene­ty­cznych – mówi prof. Agniesz­ka Wierzbows­ka, Kierown­ik Klini­ki. Obec­nie Klini­ka Hema­tologii uczest­niczy w dwóch bada­ni­ach klin­icznych opar­tych na ter­apii zrekom­bi­nowany­mi lim­fo­cy­ta­mi T.

Czym jest CAR‑T?

Ter­apia CAR‑T to nowoczes­na i skutecz­na meto­da leczenia nowot­worów krwi, w której wyko­rzys­tu­je się własne komór­ki odpornoś­ciowe pac­jen­ta do poko­na­nia choro­by. W lecze­niu sto­su­je się gene­ty­cznie zmody­fikowane lim­fo­cy­ty T, które posi­ada­ją chimeryczny recep­tor antygenowy (CAR, z ang. chimeric anti­gen recep­tor), zdol­ny do rozpoz­na­nia i zniszczenia komór­ki nowot­worowej.

Jak to dzi­ała?

Recep­tor CAR pro­jek­tu­je się w ten sposób, by rozpoz­nawał konkret­ny anty­gen na powierzch­ni komór­ki nowot­worowej. W przy­pad­ku preparatu Kym­ra­iah jest to anty­gen CD19. Pro­ces przy­go­towa­nia lim­fo­cytów CAR (CAR‑T) obe­j­mu­je pobranie lim­fo­cytów od pac­jen­ta (leukafer­eza) a następ­nie ich trans­port do spec­jal­isty­cznego lab­o­ra­to­ri­um inżynierii gene­ty­cznej współpracu­jącego z fir­mą Novar­tis. Tam do lim­fo­cytów pac­jen­ta wprowadzany jest recep­tor CAR, rozpoz­na­ją­cy anty­gen CD19. Tak zmody­fikowane gene­ty­cznie komór­ki wraca­ją do Ośrod­ka już jako spec­jal­isty­czny lek, który jest odbier­any przez Zakład Inżynierii Gene­ty­cznej Szpi­ta­la Koperni­ka i prze­chowywany w parach ciekłego azo­tu aż do momen­tu rozpoczę­cia ter­apii. Po odpowied­nim przy­go­towa­niu pac­jen­ta, preparat CAR‑T jest rozm­rażany i podawany dożyl­nie.  W orga­nizmie chorego zmody­fikowane lim­fo­cy­ty CAR‑T dzi­ała­ją jak inteligent­ny lek, rozpoz­na­jąc i niszcząc komór­ki nowot­worowe. Ter­apia CAR‑T pozwala na osiąg­nię­cie i przedłuże­nie remisji choro­by i stanowi alter­naty­wę dla wielolekowej chemioter­apii i/lub radioter­apii.